При помощи генной терапии в первый раз удалось предупредить развитие слепоты

    Как только докладывает журнальчик Nature Communications, группа биологов из США в первый раз сумела вылечить полную прирожденную слепоту у грызунов. По заверениям издания, это же удалось благодаря пользованию редактора генома CRISPR/Cas9. С его помощью удалили дефектный ген, ответственный за развитие слепоты.

    Гораздо из школьного курса биологии нам понятно, что очи энных млекопитающих содержат в собственном составе палочки и колбочки. Колбочки дозволяют отличать оттенки, а уж палочки несут ответственность за эдак называемое сумеречное зрение, другими словами дозволяют отличать очертания и предметы при неполноценном освещении. Однако существуют у палочек и очередная опция: они поддерживают и питают другие клеточки сетчатки, а уж них развал приводит к смерти всей сетчатки и потере зрения. Большая часть генетических мутаций, связанных с потерей зрения, привычно удивляет палочки, и человек привычно теряет на первых парах сумеречное зрение, а уж впоследствии и способность созидать мир и при суточном цвете.

    Как только удалось узнать спецам, действием увеличения палочек и колбочек руководит ген Nrl. Ежели этот ген удалить при формировании эмбриона, то появляется сетчатка, колбочки в какой и не погибают, невзирая на отсутствие палочек. На основании сего биологи сделали ретровирус с помощью геномного редактора CRISPR/Cas9, заражавший и удалявший ген Nrl из ДНК палочек. В процессе серии тестов на трех группах грызунов с разнообразными ДНК-мутациями, удаление гена приводило к остановке разрушения сетчатки. Напоследок мыши утратили способность созидать в мгле, однако и не утратили зрение в дневное время суток.

    Невзирая на перспективность схожей технологии, сохранность геномного редактора CRISPR/Cas9 для пользования в мед целях гораздо и не доказана, и его пользование для редактирования ДНК до сего времени и не одобрено и вызывает позарез горячие обсуждению в научном обществе.